AstraZeneca’nın anselamimab tedavisi ana deneme hedefini karşılayamadı; hisseler düştü

Investing.com — AstraZeneca’nın (ST:AZN) nadir hastalık birimi Alexion (NASDAQ:ALXN), deneysel ilacı anselamimabın ciddi ve nadir görülen bir kalp rahatsızlığı olan hastalar için yapılan önemli bir son aşama denemesinde ana hedefi karşılayamadığını açıkladı. Bu haber üzerine şirketin hisseleri Çarşamba günü düşüş gösterdi.

Faz III CARES denemesinde, anselamimab, ileri düzey hafif zincir (AL) amiloidozu olan hastalarda kalp sorunlarına bağlı ölümleri ve hastaneye yatışları azaltmada plaseboya göre istatistiksel olarak anlamlı bir fayda göstermedi.

Denemedeki başarının ana ölçütü, herhangi bir nedenden ölüme kadar geçen süre ve hastaların kardiyovasküler nedenlerle hastaneye yatırılma sıklığının bir kombinasyonuydu.

Çalışmaya, Mayo 2004 evreleme sisteminin Avrupa versiyonuna göre 19 ülkeden 406 yeni teşhis edilmiş hasta dahil edildi. Bunların 281’i evre IIIa ve 125’i evre IIIb hastalığına sahipti.

Hastalar 2:1 oranında rastgele olarak anselamimab veya plasebo almak üzere gruplandırıldı. Aynı zamanda hastalık için standart tedaviler de uygulandı.

Bu tedaviler arasında siklofosfamid, bortezomib, deksametazon ve vakaların yaklaşık yüzde 80’inde daratumumab gibi ilaçlar yer aldı.

Denemenin ana hedefini kaçırmasına rağmen, Alexion ilacın önceden belirlenmiş bir hasta alt grubunda hayatta kalma ve kalple ilgili hastaneye yatışlarda “klinik olarak çok anlamlı iyileşme” gösterdiğini belirtti. Ancak şirket, bu alt gruptan elde edilen ayrıntılı sonuçları paylaşmadı.

Baş araştırmacı ve University College London profesörü Ashutosh Wechalekar şöyle dedi: “Çalışma genel hasta popülasyonunda birincil sonlanım noktasına ulaşamasa da, önceden tanımlanmış bir alt gruptan elde edilen sonuçlar, anselamimabın organlardaki zararlı protein birikimlerini temizleyerek yardımcı olabileceğini gösteriyor.”

Anselamimab, organlarda biriken anormal protein birikintileri olan amiloid fibrilleri hedefleyerek temizleme şeklinde çalışır.

AL amiloidozunda, bu yanlış katlanmış hafif zincir proteinleri, kemik iliğindeki kusurlu plazma hücreleri tarafından üretilir.

Tedavi edilmezse, özellikle kalp ve böbreklerde ilerleyici organ yetmezliğine neden olabilirler. Hastaların çoğu kalple ilgili komplikasyonlardan ölür.

Alexion, anselamimabın iyi tolere edildiğini, yan etkilerin tedavi ve plasebo grupları arasında dengeli olduğunu belirtti.

Tüm hastalara, denemenin açık etiketli uzantısına katılma ve 24 aya kadar standart bakımla birlikte anselamimab alma izni verildi.

Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.