Investing.com — ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), Sarepta Therapeutics (NASDAQ:SRPT)’in Duchenne Kas Distrofisi (DMD) hastalarında kullanılan gen tedavisi Elevidys üzerindeki gönüllü bekletmeyi kaldırmayı tavsiye etti.
FDA, 8 yaşındaki bir erkek çocuğunun ölümünün gen tedavi ürünüyle ilgisiz olduğu sonucuna vardı. Bu karar, yürüyebilen hastaların tedaviyi yeniden alabilmesine olanak sağladı.
Bununla birlikte, iki ölüm vakasının ardından yürüyemeyen hastalar için gönüllü bekletme devam ediyor. FDA, bu hasta grubuyla ilgili olarak Sarepta ile çalışmaya devam edeceğini belirtti.
Elevidys, DMD tedavisi için Sarepta’nın AAVrh74 Platform Teknolojisini kullanan adeno-ilişkili virüs vektör bazlı bir gen tedavisidir. DMD, kusurlu bir gen nedeniyle ilerleyici kas zayıflığı ile karakterize nadir bir genetik durumdur. Tedavi tek bir intravenöz doz olarak uygulanır.
Sarepta Therapeutics hisselerinin işlemleri, bu FDA güncellemesinden önce Pazartesi günü piyasa kapanışından sonra durduruldu. Şirket hisseleri son bir ayda yüzde 20 düşmüştü ve işlemler yeniden başladığında toparlanması bekleniyordu.
FDA, hasta topluluğunun önemli bir ses olduğunu vurguladı. Kurum, DMD’den etkilenen kişilerin düşüncelerini dinlemeye ve yanıtlamaya devam edeceğini belirtti.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
DOLAR
EURO
İNG. STERLİNİ
İSV. FRANGI
KAN. DOLARI
ÇEYREK ALTIN
BITCOIN