Arcturus Therapeutics hisseleri OTC eksikliği denemesindeki olumlu verilerle yükseldi

Investing.com — Arcturus Therapeutics Holdings Inc (NASDAQ:ARCT) hisseleri, ornitin transkarbamilaz (OTC) eksikliği için ARCT-810 mRNA terapötik ilacının iki Faz 2 klinik denemesinden gelen olumlu ara sonuçların ardından yüzde 2 yükseldi.

Şirket, ARCT-810’un her iki çalışmada da önemli biyolojik etkiler gösterdiğini bildirdi. Bu etkiler arasında, üre döngüsü fonksiyonu için önemli bir biyobelirteç olan yüksek glutamin seviyelerinin tutarlı bir şekilde azalması ve normalleşmesi yer alıyor. Devam eden ABD Faz 2 çalışmasında, hastalar yeni optimize edilmiş bir test kullanılarak göreceli üreogenez fonksiyonunda ilk önemli iyileşmeleri gösterdi.

Her iki Faz 2 çalışmasından elde edilen birleştirilmiş analizde, standart bakım tedavilerini sürdürürken ARCT-810 alan hastalarda, birden fazla uygulama sonrasında glutamin seviyelerinde önemli düşüşler (p-değeri = 0,0055) görüldü. ABD’deki açık etiketli çalışmadaki üç katılımcının tamamı, ilk üç dozdan sonra normal seviyelere ulaşan glutaminde sürekli düşüşler yaşadı.

Bununla birlikte, ABD çalışması ayrıca göreceli üreogenez fonksiyonunda istatistiksel olarak anlamlı artışlar gösterdi. Bu değer, başlangıçta yüzde 29,0’dan beşinci dozdan 28 gün sonra yüzde 43,7’ye yükseldi. Üç katılımcıdan ikisi, şirketin klinik olarak anlamlı iyileşme kabul ettiği yüzde 50’nin üzerindeki seviyelere ulaştı.

Her iki çalışmadaki hastalar, en az iki doz ARCT-810 aldıktan sonra amonyak seviyelerini normal aralıkta tuttu. Bu stabilite, tedaviyi tamamladıktan yaklaşık 28 gün sonra da devam etti.

Tedavi, bugüne kadar yapılan tüm çalışmalarda genel olarak güvenli ve iyi tolere edildi. Bu çalışmalara 40 katılımcı dahil edildi ve bunların 20’sinde OTC eksikliği bulunuyordu. Şirket, kortikosteroid ön tedavisi gerektirmeden infüzyon rejimini iyileştirdi. Geliştirilmiş 3 saatlik IV protokolü kullanılarak hiçbir ciddi infüzyonla ilgili reaksiyon gözlenmedi.

Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.