Avidity Biosciences hisseleri FDA’nın Çığır Açan Tedavi statüsü vermesiyle yükseldi

Investing.com — Avidity Biosciences, Inc. (NASDAQ:RNA) hisseleri Çarşamba günü %4 yükseldi. Şirket, ilacı delpacibart zotadirsen’in (del-zota) exon 44 atlamasına uygun mutasyonları olan Duchenne kas distrofisi (DMD) hastalarının tedavisi için ABD Gıda ve İlaç Dairesi’nden (FDA) Çığır Açan Tedavi statüsü aldığını duyurdu.

Bu statü, ciddi hastalıkları tedavi eden ve mevcut tedavilere göre önemli iyileşme gösteren ilaçların geliştirilmesini ve incelenmesini hızlandırmak için tasarlanmıştır. Del-zota şu anda DMD44 hastalarına yönelik Faz 2 EXPLORE44 Açık Etiketli Uzatma çalışmasında değerlendiriliyor.

Tamamlanan Faz 1/2 EXPLORE44 çalışmasında del-zota, exon atlamasında istatistiksel olarak anlamlı artışlar, distrofin üretiminde önemli artışlar ve kreatinin kinaz seviyelerinde normale yakın önemli bir azalma gösterdi. Ayrıca ilacın olumlu güvenlik ve tolerabilite profili de dikkat çekti.

Avidity’nin baş tıbbi sorumlusu Steve Hughes, M.D. şöyle dedi: “Çığır Açan Tedavi statüsü, FDA’nın del-zota’nın DMD44’ün altta yatan nedenini ele alma potansiyelini ve DMD topluluğuna yenilikçi tedavi seçenekleri getirme ihtiyacını takdir ettiğini gösteriyor.”

Avidity, devam eden Faz 2 çalışmasından elde edilen ilk ve fonksiyonel verileri 2025’in dördüncü çeyreğinde sunmayı planlıyor. Şirket, 2025 yılı sonuna kadar Biyolojik Lisans Başvurusu yapma planında ilerliyor.

DMD, distrofin proteininin kaybı nedeniyle ilerleyici kas hasarı ve zayıflığı ile karakterize nadir bir genetik durumdur. Del-zota, iskelet kası ve kalp dokusuna fosforodiamid morfolin oligomerleri ileterek yaklaşık tam uzunlukta distrofin üretimini sağlamak için tasarlanmıştır.

İlaç, hem FDA hem de Avrupa İlaç Ajansı’ndan Yetim İlaç statüsü almanın yanı sıra, FDA’dan Nadir Pediatrik Hastalık ve Hızlı İzleme statüleri de aldı.

Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.