Investing.com — Capricor Therapeutics (NASDAQ:CAPR) hisseleri, şirketin Duchenne kas distrofisi (DMD) için hücre tedavisi olan Deramiocel başvurusunun ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından reddedilmesinin ardından yüzde 53 düştü.
FDA, Biyolojik Lisans Başvurusunun (BLA) “etkinlik için önemli kanıt yasal gereksinimini karşılamadığını” belirterek ek klinik veri talep etti. Kurum ayrıca çözülmemiş Kimya, Üretim ve Kontrol (CMC) sorunlarına da dikkat çekti. Bununla birlikte, Capricor bu sorunların çoğunu önceki iletişimlerde ele aldığına inanıyor.
Capricor CEO’su Linda Marbán şöyle dedi: “CRL öncesinde, inceleme süreci lisans öncesi başarılı bir denetim ve orta dönem incelemesinin tamamlanması dahil olmak üzere büyük sorunlar olmadan ilerledi.” Şirket, Mart 2025’te başvuru için Öncelikli İnceleme statüsü almıştı.
Biyoteknoloji şirketi şimdi, 2025 yılının üçüncü çeyreğinde sonuçları beklenen devam eden Faz 3 HOPE-3 denemesinden elde edilen verilerle BLA başvurusunu yeniden sunmayı planlıyor. HOPE-3 çalışması, 104 hastayı içeren randomize, çift kör, plasebo kontrollü bir deneme.
Bu arada, FDA Capricor’a potansiyel onay yolunda atılacak adımları görüşmek üzere A Tipi toplantı talep etme fırsatı sundu. Şirket, DMD ile ilişkili kardiyomiyopatiyi tedavi etme endikasyonunu takip etmeye odaklanmış durumda.
Sonuç olarak, Capricor’un orijinal başvurusu HOPE-2 denemesinden, açık etiketli uzantısından ve FDA tarafından finanse edilen veri setlerinden doğal geçmiş karşılaştırmalarından elde edilen verileri içeriyordu. Ancak bu veriler onay için yetersiz kaldı.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
DOLAR
EURO
İNG. STERLİNİ
İSV. FRANGI
KAN. DOLARI
ÇEYREK ALTIN
BITCOIN