FDA, Sarepta’nın gen tedavisi denemelerini klinik beklemede tutuyor

Investing.com — Sarepta Therapeutics Inc (NASDAQ:SRPT) hisseleri, ABD Gıda ve İlaç Dairesi’nin (FDA) şirketin limb girdle kas distrofisi (LGMD) için araştırma amaçlı gen tedavisi klinik denemelerini beklemede tutma kararının ardından yüzde 10 düştü.

FDA’nın kararı, SRP-9003, SRP-9004, SRP-6004 ve SRP-9005 dahil olmak üzere Sarepta’nın birden fazla LGMD programını etkiliyor. Bu gelişme, şirketin SRP-9003 hariç bu programların çoğunu stratejik yeniden yapılandırma sürecinin bir parçası olarak durdurmasından sadece birkaç gün sonra geldi.

Bununla birlikte, FDA, daha önce 2 Haziran 2025 tarihinde verilen Sarepta’nın AAVrh74 platform teknolojisi için platform teknolojisi tanımlamasını iptal etti. Şirket, klinik bekleme kaldırıldıktan sonra SRP-9003 için hızlandırılmış onay talep eden bir Biyolojik Lisans Başvurusu sunmak için olası bir yol hakkında FDA ile görüşmeyi planladığını belirtti.

Bu arada, klinik bekleme kararı, Reuters tarafından bildirilen son tartışmaların ardından geldi. ABD düzenleyicileri, farklı bir deneysel tedavi alan kas distrofisi hastasının ölümünün ardından Sarepta’dan Elevidys gen tedavisinin sevkiyatını gönüllü olarak durdurmasını istemişti. Sarepta tam olarak uymayı reddetti ve 15 Haziran’da yürüyemeyen hastalar için uygulamaya koyduğu durdurma kararını sürdürürken, yürüyebilen hastalara sevkiyatları devam ettirdi.

Haberin ardından birkaç analist Sarepta hakkındaki görüşlerini güncelledi. Piper Sandler analisti Biren Amin, Nötr derecelendirmesini korurken fiyat hedefini 32,00 dolardan 18,00 dolara düşürdü. Cantor Fitzgerald analisti Kristen Kluska, 14,00 dolar fiyat hedefiyle Nötr derecelendirmesini yineledi.

TD Cowen analisti Ritu Baral, Tut derecelendirmesini ve 28,00 dolar fiyat hedefini koruyarak şöyle dedi: “Açıklama eksikliği kalıpları, SRPT’nin DMD hasta grupları, önceki onayların arkasındaki güç ile güvenilirliğini zayıflatıyor. Hasta grupları hasta ölümlerinden haberdar olsa da, Elevidys’in genel güvenliği konusunda SRPT’nin açıklama eksikliğinden uzun süredir rahatsızlar. Bu durum, tedavi sonrası ani kalp ölümü vakaları ve şiddetli karaciğer olayları/ALI oranları dahil olmak üzere devam ediyor. SRPT’nin geçen hafta LGMD olaylarının ilgisi konusundaki argümanları, açıklama etikleri konusundaki güveni daha da aşındırdı. SRPT’nin arkasındaki hasta grubu desteğinin kıştan bu yana büyük ölçüde azaldığına kesinlikle inanıyoruz.

Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.