Fulcrum Therapeutics hisseleri orak hücre hastalığı denemesi sonuçlarının ardından düştü

Investing.com — Fulcrum Therapeutics Inc (NASDAQ:FULC) hisseleri, şirketin orak hücre hastalığında pociredir ilacının Faz 1b PIONEER denemesinin 12 mg doz kohortundan sonuçları açıklamasının ardından Salı günü önceki kazançlarını silerek %17 düştü.

Cambridge, Massachusetts merkezli biyofarmasötik şirket, denemenin 12 haftalık tedavide başlangıca göre %8,6’lık mutlak ortalama fetal hemoglobin indüksiyonu gösterdiğini bildirdi. 16 hastanın 7’si %20’nin üzerinde mutlak HbF seviyelerine ulaştı. Şirketin “olumlu” olarak nitelendirdiği bu sonuçlara rağmen, yatırımcılar verileri daha az olumlu değerlendirerek hisseleri aşağı yönlü hareket ettirdi.

Bununla birlikte, deneme aynı zamanda HbF’nin pan-hücresel indüksiyonuna dair kanıtlar gösterdi. F-hücrelerinde başlangıçtaki %34 ortalamadan 12 haftada %67’ye bir artış kaydedildi. Şirket, toplam hemoglobinde 0,9 g/dL ortalama artışla birlikte hemolizin önemli belirteçlerinde iyileşmeler ve başlangıca kıyasla damar tıkanıklığı krizinde umut verici azalma eğilimleri olduğunu belirtti.

Fulcrum’un Başkanı ve CEO’su Alex C. Sapir şöyle dedi: “PIONEER denemesinin 12 mg kohortundan elde edilen bu verilerden büyük cesaret alıyoruz ve bunların orak hücre hastalığının tedavisini dönüştürme misyonumuzda önemli bir kilometre taşı olduğuna inanıyoruz.”

Şirket, pociredirin genellikle iyi tolere edilmeye devam ettiğini ve tedaviyle ilgili ciddi advers olaylar olmadığını bildirdi. Basın açıklamasına göre, tedaviyle ilişkili tüm advers olaylar Grade 1 seviyesindeydi.

12 mg doz kohortunun tamamlanmasıyla birlikte, pociredir 135 yetişkinde dozlanmış olup, bunların 76’sı 12 haftaya kadar çoklu doz kohortlarında yer aldı. Fulcrum, 12 mg doz kohortu için 4 haftalık takip süresinin tamamlanmasından sonraki ek gözlemlerin gelecekteki bir tıbbi toplantıda paylaşılacağını belirtti.

Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.