Investing.com — Klotho Neurosciences, Inc. (NASDAQ:KLTO) hisseleri, şirketin Amiyotrofik Lateral Skleroz (ALS) tedavisi için geliştirdiği yeni salgılanan-Klotho promotörü, geni ve dağıtım sistemine (KLTO-202) ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından Yetim İlaç Statüsü verildiğini açıklamasının ardından %22 yükseldi.
Bu statü, Klotho’ya klinik deneme maliyetlerine yönelik vergi kredileri, belirli FDA kullanıcı ücretlerinden feragat ve onay alınması durumunda ABD’de yedi yıllık pazar münhasırlığı gibi çeşitli avantajlar sağlıyor. Bu statü, ABD’de 200.000’den az kişiyi etkileyen nadir hastalıkları hedefleyen tedaviler için ayrılmıştır.
Klotho’nun İcra Kurulu Başkanı Dr. Joseph Sinkule şöyle konuştu: “ALS’nin erken tedavisi için s-KL-AAV.myo’ya Yetim İlaç Statüsü verilmesi, bu nadir ve kaçınılmaz olarak ölümcül hastalıktan muzdarip hastalara yeni tedavi seçenekleri sunmanın önemini vurguluyor.”
Şirketin önde gelen ürün adayı KLTO-202, s-KL gen transkripsiyonunu ve proteinini ifade etmek için “desmin” adı verilen kasa özgü bir promotör kullanıyor. Terapi, omurilik ve kaslar arasındaki arayüz olan nöromüsküler kavşağa hedefli ilaç dağıtımı için tasarlanmıştır.
Gen tedavi şirketi, insan ALS’sinin iki hayvan modelinde “kavram kanıtı” çalışmalarını tamamladı. Şirket şu anda ALS’yi hedefleyen ürün adayının üretimine başlıyor. Klotho, gelişim yolunu belirlemek için ABD FDA ve Avrupa İlaç Ajansı yetkilileriyle görüşmeyi planlıyor.
Bazen Lou Gehrig hastalığı olarak da adlandırılan ALS, ABD’de 200.000’den az kişiyi etkiliyor. Her yıl yaklaşık 5.000 yeni vaka teşhis ediliyor. Bu durum kaçınılmaz olarak ölümcüldür ve hastalar motor nöron fonksiyonlarının ilerleyici kaybını yaşarlar.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
DOLAR
EURO
İNG. STERLİNİ
İSV. FRANGI
KAN. DOLARI
ÇEYREK ALTIN
BITCOIN