Lexeo Therapeutics hisseleri FDA’nın çığır açan tedavi statüsü sonrası yükseldi

Investing.com — Lexeo Therapeutics Inc (NASDAQ:LXEO) hisseleri, şirketin Friedreich ataksi tedavisi için ABD Gıda ve İlaç Dairesi’nden (FDA) çığır açan tedavi statüsü aldığını açıklamasının ardından yüzde 2,3 yükseldi.

FDA, Lexeo’nun Friedreich ataksi için geliştirdiği gen tedavisi LX2006’ya, kardiyak biyobelirteçlerde ve fonksiyonel ölçümlerde iyileşme gösteren geçici klinik verilere dayanarak çığır açan tedavi statüsü verdi. Ayrıca FDA, LX2006’yı hastaların tedavilere erişimini hızlandırmayı amaçlayan Kimya, Üretim ve Kontroller Geliştirme ve Hazırlık Pilot programına dahil etti.

Çığır açan tedavi statüsü, iki klinik çalışmadan toplam 17 katılımcıdan elde edilen verilere dayanıyor: şirket destekli SUNRISE-FA Faz 1/2 çalışması ve Weill Cornell Medicine araştırmacı tarafından başlatılan Faz 1A çalışması. Sonuçlar, kardiyak biyobelirteçlerde ve kardiyak ve nörolojik fonksiyonel ölçümlerde klinik olarak anlamlı iyileşmeler gösterdi. Tedaviden üç ay sonra kardiyak biyopsi yapılan tüm katılımcılarda frataksin ekspresyonunda artış gözlendi.

Friedreich ataksi, sinir sistemini etkileyen ve hareket sorunlarına neden olan genetik bir hastalıktır. Bu durum genellikle kardiyomiyopatiye yol açar ve bu da hastalığı olan hastalarda birincil ölüm nedenidir.

Lexeo Therapeutics’in Kıdemli Geliştirme Yöneticisi Dr. Sandi See Tai şöyle dedi: “LX2006’nın kalp sağlığının temel ölçütleri üzerindeki etkisinden son derece cesaret alıyoruz. Özellikle FA’da önde gelen ölüm nedeni olan FA kardiyomiyopatisi için bugün tedavi eksikliği göz önüne alındığında bu sonuçlar çok önemli.”

Stifel analisti Paul Matteis, Lexeo Therapeutics için Al tavsiyesini ve 21,00 dolar hedef fiyatını yineledi. Analist şu yorumda bulundu: “FDA’nın klinik verileri inceledikten sonra burada BTD (Çığır Açan Tedavi Statüsü) almasını, düzenleyici beklentileri için olumlu bir işaret olarak görüyoruz. Bu durum PWS’de SLNO için de gerçekleşti ve nadir/gen tedavileri için FDA’nın esnek/uyumlu kalmaya devam edebileceğini gösteriyor.”

Lexeo şu anda CLARITY-FA adlı prospektif doğal seyir çalışmasına hasta kaydı yapıyor. Bu çalışma, 2026 başlarına kadar başlaması beklenen kayıt çalışması için eşzamanlı bir dış kontrol kolu görevi görecek.

Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.