Investing.com — Precision BioSciences (NASDAQ:DTIL) hisseleri, şirketin Duchenne kas distrofisi (DMD) için PBGENE-DMD tedavisine ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından Yetim İlaç Statüsü verildiğini açıklamasının ardından %5 yükseldi.
Özel ARCUS platformunu kullanan klinik aşamadaki gen düzenleme şirketi, Amerika Birleşik Devletleri’nde 200.000’den az kişiyi etkileyen nadir bir genetik bozukluk olan DMD’nin potansiyel tedavisi için bu statüyü aldı.
Bu düzenleyici dönüm noktası, şirketin yakın zamanda aynı tedavi için Nadir Pediatrik Hastalık statüsünü almasının ardından geldi. Yetim İlaç Statüsü, Precision BioSciences’a klinik geliştirmeyi desteklemek için finansal teşvikler ve tedavi nihai olarak onaylanırsa yedi yıla kadar pazar münhasırlığı potansiyeli sağlıyor.
Precision BioSciences’ın Baş Geliştirme ve İş Sorumlusu Cindy Atwell şöyle konuştu: “PBGENE-DMD için FDA’dan Yetim İlaç Statüsü alınması, Duchenne kas distrofisi ile yaşayan erkek çocuklar için zaman içinde kas fonksiyonunu önemli ölçüde iyileştiren güvenli tedaviler sunma konusundaki büyük ihtiyacı ve aciliyeti vurguluyor.”
Şirket, PBGENE-DMD’yi düzenleyici dönüm noktalarına doğru ilerletirken FDA ile aktif diyalog halinde olduğunu ve 2026 yılında klinik verilerin beklendiğini belirtti.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
DOLAR
EURO
İNG. STERLİNİ
İSV. FRANGI
KAN. DOLARI
ÇEYREK ALTIN
BITCOIN