Precision BioSciences’ın DMD tedavisi FDA’dan yetim ilaç statüsü aldı

Investing.com — Precision BioSciences (NASDAQ:DTIL), Duchenne kas distrofisini hedefleyen nükleaz tedavileri için FDA’dan Yetim İlaç Statüsü aldı.

Bu statü, şirketin Duchenne kas distrofisi tedavisi için geliştirilen adeno-ilişkili virüs serotip 9 ile taşınan DMD19-20L.431 ve DMD35-36L.457 nükleazlarına verildi.

Yetim İlaç Statüsü, Amerika Birleşik Devletleri’nde 200.000’den az kişiyi etkileyen nadir hastalıkların tedavisi, teşhisi veya önlenmesi için tasarlanan ilaç ve biyolojik ürünlere veriliyor. Bu statü, ilaç geliştiricilerine nitelikli klinik denemeler için vergi kredileri ve potansiyel pazar münhasırlığı gibi belirli avantajlar sağlıyor.

Bununla birlikte, Duchenne kas distrofisi, kas hücrelerinin bütünlüğünü koruyan distrofin adlı bir proteindeki değişiklikler nedeniyle ilerleyici kas dejenerasyonu ve zayıflığı ile karakterize nadir bir genetik bozukluktur.

Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.