Investing.com — PTC Therapeutics (NASDAQ:PTCT) hisseleri, şirketin fenilketonüri (PKU) tedavisi için geliştirdiği SEPHIENCE (sepiapterin) ilacının ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından onaylanmasının ardından %9 yükseldi.
Onay, 1 aylık ve daha büyük yetişkin ve pediatrik hastalarda sepiapterine duyarlı PKU’ya bağlı hiperfenilalanineminin (HPA) tedavisini kapsayan geniş bir etiketlemeyi içeriyor. Bu kapsamlı etiketleme, şirketin geniş bir yaş aralığında tüm hastalık alt tiplerini hedeflemesine olanak tanıyor.
PTC Therapeutics’in İcra Kurulu Başkanı Matthew B. Klein, M.D. şöyle dedi: “PKU’dan etkilenenler için bu önemli dönüm noktasına ulaşmaktan heyecan duyuyoruz. Geniş etiketleme, Sephience’ın PKU hastalarının önemli karşılanmamış ihtiyacını karşılama potansiyelini yansıtıyor.”
FDA onayı, Faz 3 APHENITY çalışmasından elde edilen etkililik ve güvenlik verilerine ve APHENITY uzun süreli uzatma çalışmasında gösterilen tedavi etkisinin kalıcılığına dayanıyor.
Ulusal PKU İttifakı İcra Direktörü Catherine Warren şöyle konuştu: “Bu onay, PKU topluluğu için heyecan verici bir dönüm noktasıdır ve bu duruma sahip bireyler için yenilenmiş bir umut getiriyor.”
SEPHIENCE yakın zamanda Avrupa Komisyonu’ndan pazarlama izni aldı. Japonya ve Brezilya dahil olmak üzere birkaç başka ülkede de onay başvuruları inceleniyor.
Şirket, tedaviyi ABD’deki hastalara hızla ulaştırmak için nadir hastalık tedavilerini piyasaya sürme konusundaki deneyiminden yararlanmayı planlıyor. Müşteri odaklı ekipler lansman için hazır durumda.
PTC Therapeutics, onayı tartışmak üzere 28 Temmuz Pazartesi günü saat 17.00’de bir konferans görüşmesi düzenleyecek.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
DOLAR
EURO
İNG. STERLİNİ
İSV. FRANGI
KAN. DOLARI
ÇEYREK ALTIN
BITCOIN