Investing.com — Rocket Pharmaceuticals Inc (NASDAQ:RCKT) hisseleri, şirketin BAG3 ile ilişkili Dilate Kardiyomiyopati için bir gen tedavi adayı olan RP-A701’in Araştırma Amaçlı Yeni İlaç başvurusunun ABD Gıda ve İlaç Dairesi tarafından onaylandığını duyurmasının ardından yüzde 2,4 yükseldi.
FDA onayı, RP-A701’in genetik kardiyomiyopatileri hedefleyen şirketin üçüncü klinik aşama gen tedavi adayı olmasıyla Rocket’in kardiyovasküler portföyü için önemli bir adım oldu. Bu tedavi, ilerleyici ventriküler genişleme ve bozulmuş sistolik fonksiyon ile karakterize edilen ciddi bir kalp yetmezliği formunu tedavi etmeyi amaçlıyor.
Rocket Pharma’nın Başkanı, Ar-Ge Başkanı ve Baş Operasyon Sorumlusu Kinnari Patel, PharmD, MBA şöyle dedi: “AAV kardiyovasküler portföyümüzden üçüncü klinik aşama gen tedavi adayımız olan RP-A701’in FDA onayı, Rocket için önemli bir dönüm noktasıdır.”
Şirket şimdi RP-A701 için Faz 1 denemesi başlangıç faaliyetlerine devam ediyor. İnsanlarda yapılacak ilk klinik deneme, BAG3-DCM’li yetişkinlerde tedavinin güvenliğini, biyolojik aktivitesini ve ön etkinliğini değerlendiren çok merkezli bir doz artırma çalışması olacak.
Çalışmadaki ilk katılımcılar, implante edilebilir kardiyoverter defibrilatörlere sahip ve kalp yetmezliği ilerlemesi ve kardiyak ölüm riski yüksek olan ileri hastalıklı yetişkinleri içerecek. Deneme, tek doz RP-A701 uygulamasının ardından BAG3 protein ekspresyonunu, kardiyak biyobelirteçlerdeki değişiklikleri ve hastalık ilerlemesinin klinik belirleyicilerini değerlendirecek.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
DOLAR
EURO
İNG. STERLİNİ
İSV. FRANGI
KAN. DOLARI
ÇEYREK ALTIN
BITCOIN