Investing.com — Rocket Pharmaceuticals Inc (NASDAQ:RCKT) hisseleri, ABD Gıda ve İlaç Dairesi’nin (FDA) hayatı tehdit eden bir kalp rahatsızlığı için geliştirilen gen tedavisi adayına Rejeneratif Tıp İleri Tedavi (RMAT) statüsü vermesinin ardından yüzde 15 yükseldi.
Bu statü, şirketin PKP2-aritmojenik kardiyomiyopati (ACM) için geliştirdiği adeno-ilişkili virüs bazlı gen tedavisi RP-A601’e verildi. ACM, ventriküler aritmilere ve ani kalp ölümüne neden olabilen ciddi bir kalp yetmezliği hastalığıdır. Bu, Rocket’ın tarihindeki beşinci RMAT statüsü oldu.
RMAT statüsü, yoğun FDA rehberliği ve hızlandırılmış inceleme dahil olmak üzere önemli avantajlar sağlıyor. Bu durum tedavinin pazara çıkış sürecini potansiyel olarak hızlandırabilir. FDA, bu statüyü RP-A601’in Faz 1 klinik denemesinden elde edilen olumlu güvenlik ve etkinlik verilerine dayanarak verdi.
Rocket Pharmaceuticals’ın Başkanı ve Ar-Ge Başkanı Kinnari Patel şöyle dedi: “FDA’nın RP-A601 için verdiği RMAT statüsü, hem Rocket hem de PKP2-ACM ile yaşayan hastalar için anlamlı bir ilerlemeyi temsil ediyor.”
Devam eden Faz 1 denemesinden elde edilen ön sonuçlar, erken güvenlik ve etkinlik açısından umut verici veriler gösterdi. RP-A601’in tek dozuyla tedavi edilen üç yetişkin hastanın tamamında PKP2 protein ekspresyonunda artış görüldü. İki hastada bu artış sırasıyla yüzde 110 ve yüzde 398 olarak kaydedildi. Hastalarda ayrıca sağ ventrikül fonksiyonunda iyileşme, ventriküler aritmilerde azalma ve yaşam kalitesinde artış gözlemlendi.
Tedavi genel olarak iyi tolere edildi. Doz sınırlayıcı toksisite bildirilmedi ve çoğu yan etki hafif veya orta şiddette ve kendi kendini sınırlayan nitelikteydi.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
DOLAR
EURO
İNG. STERLİNİ
İSV. FRANGI
KAN. DOLARI
ÇEYREK ALTIN
BITCOIN