Investing.com – Sarepta Therapeutics Inc. (NASDAQ:SRPT) hisseleri, şirketin Duchenne kas distrofisi için geliştirdiği gen tedavisi Elevidys’in Avrupa düzenleyicileri tarafından onaylanmaması tavsiyesi sonrası Cuma günü yüzde 13 düştü.
Avrupa İlaç Ajansı’nın ilaç danışma komitesi (CHMP), Cuma günü yaptığı açıklamada Elevidys’in yürüyebilen 3-7 yaş arası çocuklar için kullanımını reddettiğini duyurdu. ABD dışında Roche Holding AG (SIX:ROG) tarafından pazarlanan tedavi, ilerleyici kas zayıflığına neden olan nadir genetik hastalığın tedavisi için onay almaya çalışıyordu.
Bu başarısızlık, ABD Gıda ve İlaç Dairesi’nin (FDA) yakın zamanda Elevidys’in Amerika Birleşik Devletleri’nde kullanımına ara verilmesi talebinin ardından geldi. Sarepta, bu hafta başında ABD’ye yapılan sevkiyatları geçici olarak durdurduğunu zaten açıklamıştı.
Roche da FDA onaylarını referans alan bölgelerde sevkiyatları durdurdu. Bu durum tedavinin pazar erişimini daha da sınırlandırdı. İsviçreli ilaç devi, Sarepta ile ortaklık kurduktan sonra ABD dışındaki pazarlarda tedavinin ticarileştirilmesinden sorumluydu.
Duchenne kas distrofisi, çoğunlukla erkek çocukları etkileyen ve ilerleyici kas bozulmasına yol açan nadir bir genetik bozukluktur. Bu durum sonunda ölümcüldür. Hastalar genellikle ciddi hareket kısıtlamaları yaşar ve yaşam süreleri kısalır.
Hem ABD hem de Avrupa pazarlarındaki bu düzenleyici engeller, Sarepta’nın bu zayıflatıcı durum için çığır açan bir tedavi seçeneği olarak konumlandırılan Elevidys’in ticarileştirme stratejisi için önemli zorluklar oluşturuyor.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
DOLAR
EURO
İNG. STERLİNİ
İSV. FRANGI
KAN. DOLARI
ÇEYREK ALTIN
BITCOIN