Investing.com — Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE) hisseleri, şirketin Sanfilippo sendromu tip A için geliştirdiği gen tedavisi için ABD Gıda ve İlaç Dairesi’nin (FDA) Tam Yanıt Mektubu (CRL) verdiğini açıklamasının ardından yüzde 5’ten fazla düştü.
FDA’nın mektubu, kimya, üretim ve kontroller (CMC) ile ilgili belirli konularda ek bilgi ve iyileştirmeler talep etti. Ayrıca yakın zamanda tamamlanan üretim tesisi denetimlerindeki gözlemlere de değindi. Bu düzenleyici engel, UX111 (ABO-102) tedavisinin potansiyel onayını şirkete göre 2026 yılına kadar geciktirecek.
Ultragenyx, gözlemlerin “kolayca ele alınabilir” olduğunu ve öncelikle ürünün kalitesinden ziyade tesisler ve süreçlerle ilgili olduğunu belirtti. Şirket, Biyolojik Lisans Başvurusunu (BLA) yeniden sunmadan önce bu sorunları çözmek için önümüzdeki aylarda FDA ile çalışmayı planlıyor.
Bununla birlikte, FDA bugüne kadar sağlanan nörogelişimsel sonuç verilerinin “sağlam” olduğunu ve biyobelirteç verilerinin ek destekleyici kanıt sağladığını kabul etti. CRL, klinik veri paketi veya klinik denetimlerle ilgili herhangi bir inceleme sorunu belirtmedi. Ancak yeniden başvuruda mevcut hastalardan güncellenmiş klinik verilerin dahil edilmesini talep etti.
Ultragenyx’in CEO’su ve başkanı Emil D. Kakkis, M.D., Ph.D. şöyle dedi: “Amacımız, UX111’i hastalara mümkün olan en kısa sürede ulaştırmak. Bu ilk tedavinin Sanfilippo topluluğu için ne kadar kritik olduğunu biliyoruz. Son CMC gözlemlerine titizlikle yanıt veriyoruz ve önceliğimiz, BLA’yı mümkün olan en kısa sürede yeniden sunabilmemiz için bunları çözmek.”
Şirket, yeniden başvurunun ardından FDA tarafından en fazla altı aylık bir inceleme süreci öngörüyor.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
DOLAR
EURO
İNG. STERLİNİ
İSV. FRANGI
KAN. DOLARI
ÇEYREK ALTIN
BITCOIN