Investing.com — Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE) hisseleri, şirketin osteogenesis imperfecta hastalarında UX143 (setrusumab) için yürüttüğü Faz 3 Orbit çalışmasının etkinlik nedeniyle erken sonlandırılmak yerine nihai analize devam edeceğini açıklamasının ardından %33 düştü.
Bu haberin ardından, tedavinin geliştirilmesinde Ultragenyx’in ortağı olan Mereo BioPharma Group plc (NASDAQ:MREO) hisseleri de %40 değer kaybetti. Şirketler, Veri İzleme Komitesi’nin ara verileri incelediğini ve çalışmanın yıl sonuna kadar planlanan sonucuna devam etmesini önerdiğini açıkladı. Bu durum, sonuçların erken durdurma eşiğini karşılamadığını gösteriyor.
Ultragenyx’in CEO’su ve başkanı Emil D. Kakkis, M.D., Ph.D. şöyle dedi: “Çalışmalara katılan araştırmacılardan ve ailelerden aldığımız geri bildirimlere dayanarak, kemik kütlesinin artmasının daha güçlü kemik, daha az kırık ve gelişmiş fiziksel yetenekler sağladığından eminiz. Çalışmayı erken sonlandırmayı umut etmiş olsak da, bu yılın sonunda hem Orbit hem de Cosmic’ten sonuçlar almayı sabırsızlıkla bekliyoruz.”
Faz 3 Orbit çalışması, kırılgan kemiklerle karakterize edilen nadir bir genetik bozukluk olan osteogenesis imperfecta’lı pediatrik ve genç yetişkin hastalarda UX143’ü değerlendiriyor. Açıklamaya göre, Veri İzleme Komitesi UX143’ün kabul edilebilir bir güvenlik profiline sahip olduğunu doğruladı.
Şirketler, ilacı daha genç hastalarda inceleyen yardımcı Cosmic çalışmasından elde edilen verilerin bu ara zaman noktasında analiz edilmediğini belirtti. Her iki çalışma da hastalar en az 18 ay tedavi gördükten sonra planlanan nihai analizlerle devam edecek.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
DOLAR
EURO
İNG. STERLİNİ
İSV. FRANGI
KAN. DOLARI
ÇEYREK ALTIN
BITCOIN